Soovitused

Miljoneid dollareid võib maksta ravim, mis võib aidata üksikut last


Geeniteraapia ravim on välja töötatud ühe lapse päästmiseks. Areng tõstatab ka teaduseetika ja rahanduse küsimused.

Pole võimalik kindlalt teada, kui palju see maksis, kuid see on kindlasti miljardites dollarites. Ettevõtlus tõstatab mitmeid küsimusi: kui kaua saab isikustatud meditsiini vähendada ja teadusuuringutele kulutatud ressursid unarusse jätta.Miljonite dollarite väärtuses ravimit, mis võib aidata ühte last (Foto: YouTube / Julia Vitarello) Kaheksa-aastane Mila Makovecon harvaesinev, surmaga lõppenud geneetiline haigus, see on Batteni tõbi. Kolmandast eluaastast alates oli tema seisund halvenenud. Teie närvisüsteem säras päevast päeva. Ta oli varem liikuv, jutukas väike tüdruk, kuid kaotas oma silmist ega suutnud enam seista ega pead tõsta. Mõne aasta pärast pidi ta söötma paljude torude kaudu ja tappis päevas 30 krambihoogu. Ennustatakse, et noorukiea ajaks oleks ta surnud - teatab indeks. Beebi haiguse juures on huvitav see, et Batteni tõbi näib tavaliselt olevat üks levinumaid sünnidefektide põhjustajaid. Timothy Yu, avastas Bostoni lastehaigla arst, et selle põhjuseks on see, et Mili kogu geen pole veatu: olulist valget ei saa sobival viisil sünteesida.Sina kavandatud ribonukleiinhape (RNA) defektse geeni mõju neutraliseerimiseks. Vanemad on asutanud narkootikumide rahastamiseks fondi ning kogukonna rahastatud veebisaidil GoFundMe on käivitatud kampaania. Siiani on see kogunud üle kolme miljoni dollari (908 miljonit dollarit). Pole täpselt teada, kui palju ravimi väljatöötamine maksaks. Seda on testitud rakukultuurides ja katseloomadel ning see on osutunud tõhusaks. Seekord lubas Ameerika narkootikumide amet FDA samuti hakata last süstima seljaaju. Selle juhtumi uuringu tulemused näitavad, et laps kaotas ikkagi ajurakud, ei suutnud rünnata, Suund: kõigile tuleks anda RNA fragment, mis kaalub üles selles sisalduva mutatsiooni mõju. Yu ja kolleegide sõnul võib see meetod olla efektiivne kõigi sadade neurodegeneratiivsete haiguste korral. Menetluse kõrvalmõjud ja riskid pole aga teada. Praeguses seisus on see rakendatav ainult eluohtlike närvisüsteemi häirete korral ja ainult siis, kui muud lahendust pole. Nad väitsid ka, et uurimisrühm pole veel valmis teisi lapsi aitama. Teised allikad viitavad sellele, et Yu ja tema töötajad kohtlevad kahte teist patsienti sarnaselt. mida ta on siiani öelnud, ega reageeri vähestele asjadele, mis teda naerma ajasid. See tähendab, et tulemused võivad olla paremad kui need, mida oleksite saanud ilma ravita, kuid paranemist pole. Samuti tõstatab see mõned küsimused, kuidas hinnata ravimi põhitõhusust ja ohutust ühe patsiendi jaoks. Üldiselt kontrollitakse pikka aega enne kasutamist paljudel patsientidel ravimit. Sel juhul aga sellist asja pole.
  • Miks tekivad arenguhälbed?
  • Kui palju haige lapse elu maksab?
  • Kõigepealt proovivad nad pimesust valgendada geenide redigeerimise kaudu