Põhiosa

Kõigepealt proovivad nad pimesust valgendada geenide redigeerimise kaudu


Esiteks rakendate CRISPR-i geneetilist seisundit inimkehas, et proovida ravida kaasasündinud ja pärilikku pimedust.

Kõigepealt proovivad nad pimesust valgendada geenide redigeerimise kauduEsiteks rakendame inimkehas CRISPR-i programmeeritud geenide redigeerimise süsteemi, et proovida ravida surmavat silmahaigust, Leberi silmaklapp, valitakse patsiendid esimeseks selliseks teaduslikuks uuringuks. Harv haigus ilmneb juba sünnituse ajal või esimestel elukuudel. Patsiendil puudub geen, mis takistab fotoretseptori rakkude tervislikku arengut. Eksperimentaalse uimastiravi eesmärk on geeni tüüp lapsele või täiskasvanule, kellel see geen puudub, kasutades selle geeni tervislikku versiooni, kuid ei on pärilik.
Kaks Ameerika ravimifirmat, Editas Medicine ja Allergan, testivad Ameerika Ühendriikide transiiditehnoloogias 18 inimest, muu hulgas Harvardi ülikooli haridus-, silma- ja kõrvakõrgkoolis Bostonis, Massachusettsis.Selline geenitoimetamine inimkehas erineb Hiina teadlase Ho Chian-ku eelmisel aastal tehtud toimingust, kui ta muutis oma kaksikgeeni tüve "molekulaarse klassiga", et vältida imikute nakatumist HIV-viirusesse. Lapsed saavad muudetud geene oma järglastele edasi anda.Leberi kaasasündinud pimedust on mõnel patsiendil juba edukalt geeniteraapiaga ravitud. Neil juhtudel kasutati muudetud viirust terve geeni kohaletoimetamiseks võrkkesta rakkudesse süstimise teel.Uues uuringus osalesid kolmeaastased lapsed ja täiskasvanud.
  • Võib tulla värskelt valmistatud nukke
  • Pärilikke haigusi saab uuesti redigeerida
  • Siin on esimesed kaksikud kaksikud